En France, pour éva­luer la valeur thé­ra­peu­tique d’un nou­veau pro­duit phar­ma­ceu­tique, la Com­mis­sion de la trans­pa­rence uti­lise deux prin­ci­paux indi­ca­teurs. Il s’agit de l’amé­lio­ra­tion du ser­vice médi­cal ren­du (ASMR) et du ser­vice médi­cal ren­du (SMR).

L’amélioration du ser­vice médi­cal ren­du qui est le plus avan­cé des deux indi­ca­teurs confronte le pro­duit à éva­luer aux médi­ca­ments exis­tants. Il éta­blit sa plus-value et le répar­tit en plu­sieurs niveaux d’amélioration qui condi­tionnent son prix d’achat. Voi­ci l’essentiel à rete­nir sur l’amélioration du ser­vice médi­cal rendu.

ASMR : définition

L’amélioration du ser­vice médi­cal ren­du cor­res­pond à une éva­lua­tion qui mesure le pro­grès thé­ra­peu­tique (quan­ti­ta­tif et qua­li­ta­tif) qu’apporte l’utilisation d’un nou­veau pro­duit phar­ma­ceu­tique dans un domaine spé­ci­fié. Dans la pra­tique, elle est déter­mi­née à la suite d’une étude com­pa­ra­tive dont le but est de confron­ter le médi­ca­ment à éva­luer à d’autres élé­ments per­ti­nents. Par exemple, les pro­duits phar­ma­ceu­tiques et les autres méthodes thé­ra­peu­tiques d’intérêts concor­dants qui existent.

À l’opposé de nom­breux indi­ca­teurs, l’évaluation de l’amélioration du ser­vice médi­cal ren­du par un médi­ca­ment est faite au sein d’un envi­ron­ne­ment évo­lu­tif. En d’autres termes, la valeur ajou­tée des nou­veaux médi­ca­ments est déter­mi­née en fonc­tion des stra­té­gies thé­ra­peu­tiques et des réa­li­tés du moment. Cette façon de pro­cé­der consti­tue un gage de la per­ti­nence du niveau de l’amélioration du ser­vice médi­cal ren­du déterminé.

Il est à noter, par ailleurs, que l’amélioration du ser­vice médi­cal est éva­luée par la Com­mis­sion de la trans­pa­rence (CT). Il s’agit d’une com­mis­sion indé­pen­dante de la HAS qui est défi­nie comme la Haute Auto­ri­té de san­té fran­çaise. Elle a été créée en appli­ca­tion de la loi rela­tive à l’assurance mala­die d’août 2004 sous le minis­tère du sieur Phi­lippe Douste-Bla­zy. Le but géné­ral de la com­mis­sion de la trans­pa­rence (CT) est d’évaluer l’intérêt des nou­veaux médi­ca­ments formulés.

ASMR : intérêt

L’amélioration de ser­vice médi­cal ren­du est faite après que l’AMM qui cor­res­pond à l’Autorisation de mise sur le mar­ché a été reçue par le médi­ca­ment. On pour­rait donc pen­ser qu’elle est dépour­vue d’intérêt, ce qui est tota­le­ment faux. Même si elle n’intervient qu’après l’octroi de l’AMM, l’amélioration de ser­vice médi­cal ren­du, condi­tionne le prix du pro­duit. En effet, elle est uti­li­sée par le Comi­té éco­no­mique des pro­duits de san­té (CEPS) avec d’autres élé­ments pour déter­mi­ner le prix moyen de vente du médi­ca­ment. En consé­quence, il est tout à l’intérêt du fabri­cant de faire en sorte que son pro­duit béné­fi­cie d’un niveau impor­tant d’amélioration de ser­vice médi­cal rendu.

Outre son impact sur le prix du médi­ca­ment, l’amélioration de ser­vice médi­cal ren­du guide éga­le­ment les actions du minis­tère de la San­té. En réa­li­té, les éva­lua­tions de l’amélioration de ser­vice médi­cal ren­du per­mettent aux acteurs du minis­tère de la San­té de prendre connais­sance du degré d’efficacité des nou­veaux trai­te­ments com­pa­ra­ti­ve­ment aux trai­te­ments exis­tants. Ils défi­nissent leurs poli­tiques de valo­ri­sa­tion en fonc­tion de cela et pro­meuvent les médi­ca­ments les plus effi­caces en les ren­dant plus accessibles.

De plus, c’est grâce à l’amélioration de ser­vice médi­cal ren­du que les taux de rem­bour­se­ments sont fixés par le minis­tère de la San­té en col­la­bo­ra­tion avec la sécu­ri­té sociale. Pour finir, l’amélioration du ser­vice médi­cal ren­du défi­nit aus­si la nature des négo­cia­tions de prix entre le minis­tère de la San­té et le labo­ra­toire phar­ma­ceu­tique qui a for­mu­lé le médicament.

ASMR : critères d’évaluation

Les cri­tères d’évaluation uti­li­sés pour déter­mi­ner le niveau d’amélioration de ser­vice médi­cal ren­du d’un médi­ca­ment sont au nombre de trois. Il s’agit :

• de l’efficacité thérapeutique ;
• du niveau de réduc­tion des effets indésirables ;
• de la com­mo­di­té d’emploi.

Dans le pro­ces­sus de l’amélioration de ser­vice médi­cal ren­du, avant d’établir la valeur d’un nou­veau médi­ca­ment, il doit néces­sai­re­ment être éva­lué au regard de l’ensemble de ces cri­tères. Cela dit, un médi­ca­ment amé­lio­ré par rap­port aux médi­ca­ments exis­tants au regard d’un seul cri­tère ne béné­fi­cie­ra pas for­cé­ment d’un niveau éle­vé d’amélioration de ser­vice médi­cal rendu.

L’efficacité thérapeutique

L’effi­ca­ci­té thé­ra­peu­tique d’un médi­ca­ment est la capa­ci­té de celui-ci à engen­drer dans l’organisme, un ou des effets spé­ci­fiques. Par exemple, abais­ser la tem­pé­ra­ture cor­po­relle ou encore éle­ver la pres­sion arté­rielle. Pour l’évaluer avec pré­ci­sion, il est impor­tant qu’un cer­tain nombre de condi­tions soient réunies. En effet, l’efficacité thé­ra­peu­tique d’un médi­ca­ment ne peut être éva­luée que lorsqu’il est admi­nis­tré selon les poso­lo­gies et les modes d’utilisation requises. De même, pour l’établir, il est impor­tant que des résul­tats posi­tifs soient obte­nus à la suite de l’utilisation du médi­ca­ment dans des couches de patients de carac­té­ris­tiques variées (carac­té­ris­tiques socio­dé­mo­gra­phiques, médi­cales, géné­tiques). Pour ces rai­sons, dans le pro­ces­sus d’évaluation de l’amélioration de ser­vice médi­cal ren­du, l’efficacité thé­ra­peu­tique des médi­ca­ments est mesu­rée par des experts du domaine. Les groupes expé­ri­men­taux sont consti­tués de patients choi­sis avec soin sur la base de plu­sieurs para­mètres.

Par ailleurs, l’efficacité thé­ra­peu­tique d’un médi­ca­ment ne doit pas être confon­due à son effi­cience thé­ra­peu­tique. Même s’ils per­mettent tous deux de mesu­rer les pro­grès quan­ti­ta­tifs d’un médi­ca­ment, la notion d’efficience va au-delà de l’efficacité. Il fait inter­ve­nir un élé­ment clé : la durée d’action du médi­ca­ment. Un nou­veau médi­ca­ment sera consi­dé­ré comme effi­cient par rap­port aux médi­ca­ments exis­tants, s’il pro­duit les mêmes effets qu’eux, mais dans un délai plus court.

Le niveau de réduction des effets indésirables

En phar­ma­co­lo­gie et dans la méde­cine en géné­ral, les effets indé­si­rables cor­res­pondent à des effets qui sur­viennent outre l’effet prin­ci­pal escomp­té en réponse à l’utilisation d’un médi­ca­ment. Bien qu’ils soient légers dans la plu­part des cas, ils peuvent entraî­ner de nom­breuses com­pli­ca­tions sur­tout si le patient fait l’objet de cer­taines prédispositions.

Un pro­duit phar­ma­ceu­tique doit donc idéa­le­ment être for­mu­lé de sorte à pro­duire peu ou pas d’effets indé­si­rables. Ce qui n’est pas tou­jours évident. Pour cela, dans le dis­po­si­tif d’évaluation de l’amélioration de ser­vice médi­cal ren­du d’un nou­veau médi­ca­ment, le niveau de réduc­tion des effets indé­si­rables est géné­ra­le­ment mesu­ré. Un nou­veau médi­ca­ment avec peu d’effets indé­si­rables com­pa­ra­ti­ve­ment aux médi­ca­ments exis­tants sera bien coté ici.

À l’instar de la mesure de l’efficacité thé­ra­peu­tique d’un médi­ca­ment, la mesure du niveau de réduc­tion des effets indé­si­rables est faite par des experts en la matière. De même, les groupes expé­ri­men­taux for­més pour appré­cier les effets indé­si­rables des médi­ca­ments sont hété­ro­gènes. On y retrouve des patients de carac­té­ris­tiques variées, ce qui per­met de faire une mesure objective.

La commodité d’emploi

La com­mo­di­té d’emploi d’un médi­ca­ment est mesu­rée en fonc­tion de son mode d’usage. À effets indé­si­rables et effi­ca­ci­té iden­tiques, le médi­ca­ment avec une bonne com­mo­di­té d’usage sera le plus facile à uti­li­ser. Par­ti­cu­liè­re­ment impor­tante pour les situa­tions d’urgences, la com­mo­di­té d’emploi est un cri­tère majeur de choix de médi­ca­ments. Pour cela, il est uti­li­sé par la Com­mis­sion de la trans­pa­rence pour éva­luer l’amélioration de ser­vice médi­cal ren­du par un médicament.

En géné­ral, comme l’efficacité thé­ra­peu­tique et le niveau de réduc­tion des effets indé­si­rables, la mesure de la com­mo­di­té d’emploi d’un médi­ca­ment se fait dans des cir­cons­tances pré­cises. Elle est contrô­lée par des pro­fes­sion­nelles ayant les com­pé­tences idoines pour appor­ter leur avis sur la qua­li­té phar­ma­co­lo­gique d’un médicament.

ASMR : niveaux d’amélioration

Selon les avis de la com­mis­sion de la trans­pa­rence, on dis­tingue cinq (5) niveaux d’amélioration de ser­vice médi­cal ren­du. À savoir :

• L’amélioration de ser­vice médi­cal ren­du de niveau I (amé­lio­ra­tion majeure) ;
• L’amélioration de ser­vice médi­cal ren­du de niveau II (amé­lio­ra­tion impor­tante) ;
• L’amélioration de ser­vice médi­cal ren­du de niveau III (amé­lio­ra­tion modé­rée) ;
• L’amélioration de ser­vice médi­cal ren­du de niveau IV (amé­lio­ra­tion mineure) ;
• L’amélioration de ser­vice médi­cal ren­du de niveau V (amé­lio­ra­tion inexis­tante).

Les impli­ca­tions de cha­cun de ces dif­fé­rents niveaux d’amélioration de ser­vice médi­cal sont pré­sen­tées dans les rubriques ci-dessous.

Amélioration de service médical rendu de niveau I

L’amé­lio­ra­tion de ser­vice médi­cal ren­du de niveau I cor­res­pond au niveau le plus haut d’amélioration dont un pro­duit thé­ra­peu­tique peut jouir. Elle ne peut être attri­buée à un médi­ca­ment que lorsqu’il a démon­tré une amé­lio­ra­tion majeure et une notable effi­ca­ci­té dans la réduc­tion de la mor­ta­li­té liée à une patho­lo­gie grave. D’ordinaire, les pro­duits phar­ma­ceu­tiques qui obtiennent une amé­lio­ra­tion de ser­vice médi­cal ren­du de niveau I sont les solu­tions nova­trices comme les vac­cins.

Les pro­duits phar­ma­ceu­tiques avec une amé­lio­ra­tion de ser­vice médi­cal ren­du de niveau I asso­cient géné­ra­le­ment une grande effi­ca­ci­té thé­ra­peu­tique, un bon niveau de réduc­tion d’effets indé­si­rables et une forte com­mo­di­té d’emploi. Ils sont très oné­reux et de ce fait moins acces­sibles que les pro­duits phar­ma­ceu­tiques de niveau d’amélioration infé­rieur. Un exemple de pro­duit phar­ma­ceu­tique d’amélioration de ser­vice médi­cal de niveau I est le vac­cin anti-HPV. Il s’agit d’un vac­cin déve­lop­pé pour la pré­ven­tion du can­cer du col de l’utérus qui est très effi­cace contre les souches viru­lentes du papil­lo­ma­vi­rus.

Amélioration de service médical rendu de niveau II

L’amé­lio­ra­tion de ser­vice médi­cal ren­du de niveau II est attri­buée aux médi­ca­ments qui ont appor­té une amé­lio­ra­tion impor­tante à la prise en charge d’une mala­die grave. Qu’ils consti­tuent des inno­va­tions ou non, ils repré­sentent sou­vent des avan­cées notables dans la réduc­tion de la mor­ta­li­té liée à une patho­lo­gie. En géné­ral, à l’instar des pro­duits de niveau d’amélioration I, les pro­duits de niveau d’amélioration II allient bonne effi­ca­ci­té et bonne com­mo­di­té, tout en pré­sen­tant peu d’effets indé­si­rables.

Dans le rang des pro­duits phar­ma­ceu­tiques d’amélioration de ser­vice médi­cal ren­du de niveau II, on compte :

• Le Spry­cel qui a révo­lu­tion­né la prise en charge de la phrase chro­nique de la leucémie ;
• Le Busil­vex qui est uti­li­sé pour le condi­tion­ne­ment des enfants en cas de greffe de la moelle osseuse ;
• L’Ela­prase qui per­met de pal­lier le syn­drome de Hunter ;
• L’Orfa­din qui est uti­li­sé pour le trai­te­ment de la tyro­si­né­mie héré­di­taire de classe 1 ;
• Le Soli­ris qui est uti­li­sé pour hémo­glo­bi­nu­rie paroxys­tique à carac­tère nocturne.

Il est à noter, pour finir, que les médi­ca­ments d’amélioration de ser­vice médi­cal ren­du de niveau II sont aus­si très oné­reux, com­pa­ra­ti­ve­ment aux médi­ca­ments de niveau inférieur.

Amélioration de service médical rendu de niveau III

L’amé­lio­ra­tion de ser­vice médi­cal ren­du de niveau III concerne les médi­ca­ments ayant appor­té une amé­lio­ra­tion modé­rée dans la réso­lu­tion d’un pro­blème de san­té. Elle est fré­quem­ment attri­buée et veut signi­fier que le médi­ca­ment éva­lué contri­bue moyen­ne­ment à la réduc­tion de la mor­ta­li­té liée à une mala­die grave.

Par­mi les médi­ca­ments ayant une amé­lio­ra­tion de ser­vice médi­cal ren­du de niveau III, on compte principalement :

• La Cys­ta­dane qui est for­mu­lée pour le trai­te­ment de l’homocystinurie ;
• Le Tra­cleer qui contri­bue à la prise en charge du syn­drome d’Eisenmenger ;
• L’Avas­tin qui est uti­li­sé pour le trai­te­ment du can­cer de sein ;
• Le Gli­vec qui pré­sente un grand inté­rêt dans le trai­te­ment du syn­drome hyper-éosi­no­phi­lique et la leu­cé­mie chro­nique à éosinophiles ;
• Le Rev­li­mid qui est uti­li­sé pour trai­ter les myé­lomes multiples.

Les pro­duits phar­ma­ceu­tiques avec une amé­lio­ra­tion de ser­vice médi­cal ren­du de niveau III ne sont pas très oné­reux. Cepen­dant, ils sont usuel­le­ment plus chers que les médi­ca­ments de niveau d’amélioration IV ou V.

Amélioration de service médical rendu de niveau IV

L’amé­lio­ra­tion de ser­vice médi­cal de niveau IV est attri­buée aux pro­duits phar­ma­ceu­tiques avec un pro­grès bas. Au regard des dif­fé­rents cri­tères d’évaluation (effi­ca­ci­té médi­cale, niveau de réduc­tion des effets indé­si­rables, com­mo­di­té d’emploi), ils apportent des chan­ge­ments très mineurs dans la réduc­tion de la mor­ta­li­té liée à une maladie.

Dans la caté­go­rie des médi­ca­ments d’amélioration de ser­vice médi­cal ren­du de niveau IV se trouvent les médi­ca­ments suivants :

• Le Kep­pra qui est uti­li­sé contre les crises par­tielles d’épilepsie ;
• Le DaTS­CAN qui est uti­li­sé pour le trai­te­ment des démences à corps de Lewy-diagnostic ;
• Le Sifrol qui per­met de trai­ter le syn­drome des jambes sans repos ;
• Le Meto­ject qui est uti­li­sé pour le trai­te­ment de la poly­ar­thrite rhumatoïde ;
• Le Sin­gu­lair qui contri­bue à la prise en charge de l’asthme.

Le prix des médi­ca­ments de cette caté­go­rie est rela­ti­ve­ment bas, com­pa­ra­ti­ve­ment aux caté­go­ries précédentes.

Amélioration de service médical rendu de niveau V

Les médi­ca­ments de ser­vice médi­cal ren­du de niveau V sont ceux n’ayant démon­tré aucun pro­grès objec­tif dans la réduc­tion de la mor­ta­li­té liée à une mala­die. Géné­ra­le­ment, ils ne sont pas plus effi­caces que les médi­ca­ments exis­tants et pré­sentent les mêmes effets indé­si­rables qu’eux. De plus, ils ne sont pas pour autant plus faciles à admi­nis­trer que ces derniers.

D’ordinaire, les médi­ca­ments de ser­vice médi­cal ren­du de niveau V sont les plus acces­sibles d’un point de vue éco­no­mique. Ils sont moins oné­reux, com­pa­ra­ti­ve­ment aux médi­ca­ments de niveaux d’améliorations supérieures.